Ritka betegségek kezelésének értékelése valós kezelések során gyűjthető adatokkal (Real World Data)

Egyes ritka genetikai betegségek kezelése a közelmúlt új, különleges, géntechnológiai eljárásainak kifejlesztésével vált elérhetővé és egyáltalán lehetségessé. Azonban sok betegnek, illetve hozzátartozónak (csecsemő-, vagy kisgyermekkorban a szülőknek) nagy kérdés kezdetben: szabad-e, vállalható-e egy ennyire új technológiát alkalmazó kezelés alkalmazása, nem okoz-e több kárt, mint hasznot?