génterápia

Dr. Anthony Shum, a San Franciscó-i Kaliforniai Egyetem tüdőgyógyásza több mint 15 éve vizsgál egy ritka genetikai rendellenességet, amely kiszámíthatatlan módon érinti a családokat. A mutációval rendelkező emberek egy részénél gyermekkorban súlyos tüdővérzés alakul ki, míg mások teljesen érintetlenek maradnak.

Ez az új terápiás megközelítés a nedves típusú makuladegeneráció hosszú távú kezelését szolgálja.

A méhlepényt egyes kultúrák szentnek tartják, és a terhességben betöltött központi szerepét már az egyiptomi piramisok építésénél is elismerték. A köldökzsinóron keresztül tápanyagot és oxigént biztosít a magzat számára, és úgy működik, mint a bél, a vese, a máj és a tüdő. Ha a méhlepény nem működik, csak egy lehetőség marad -; koraszülés megindított szüléssel vagy császármetszéssel.

A gerincvelő teljes sérülése visszafordíthatatlan bénuláshoz vezet. A tudósok a Science folyóiratban arról számoltak be, hogy kifejlesztettek egy génterápiát, amelyről bebizonyosodott, hogy az egereknél serkenti az idegek újranövekedését az ilyen sérüléseknél, ráadásul úgy irányítja az idegeket, hogy újra kapcsolódjanak a természetes célhelyeikhez a motoros funkció helyreállítása érdekében.

A CURE SMA az idén is Orlandóban rendezte meg az SMA Research & Clinical Care Konferenciát.Itt mutatták be annak a klinikai vizsgálatnak a korai eredményeit, melyek a génterápiát követően alkalmazott másik genetikai kezelés klinikai előnyeit és biztonságosságáról szólnak.